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Gentherapie

17.11.2017

US-Mediziner wollen Schwerkranken mit Gentherapie heilen

Brian Madeux, der an Morbus Hunter erkrankt ist, wird mit einer von US-Forschern erstmals eingesetzten Gentherapie mit Genscheren behandelt.
Bild: Eric Risberg (dpa)

In den USA wagen Mediziner eine außergewöhnliche Gentherapie. Sie wollen dem schwerkranken Brian Madeux helfen: Mit Hilfe von Genscheren soll seine Krankheit geheilt werden.

Das ist weltweit einmalig: Forscher aus den USA testen erstmals eine Gentherapie, bei der winzige Genscheren direkt im Körper des Patienten zum Einsatz kommen sollen. Ziel sei, ein Gen an genau die passende Stelle im Genom eines an Morbus Hunter erkrankten Mannes zu setzen, berichtete das UCSF Benioff Children's Hospital am Mittwoch in Oakland. Toni Cathomen, Direktor des Instituts für Transfusionsmedizin und Gentherapie an der Uniklinik Freiburg spricht von einem "fantastischen" Therapieversuch. Er ist zwar selbst nicht an der Studie beteiligt, kennt aber die Vorarbeiten der US-Forscher.

Der Patient in den USA, Brian Madeux (44), leidet an der seltenen Stoffwechselerkrankung Morbus Hunter. Ein Gendefekt führt bei ihm dazu, dass ein Enzym zum Verarbeiten bestimmter Kohlenhydrate nicht hergestellt wird. Diese sammeln sich deshalb in den Zellen an und verursachen vielfache Schäden. 

Gentherapie mit Genscheren soll intaktes Enzym einbauen

Der schwerkranke Patient erhielt am Montag im Rahmen einer Studie als erster die Infusion, durch die die Krankheit geheilt werden soll. In dieser befinden sich unschädlich gemachte Viren, die Bauanleitungen für die Genschere und eine intakte Version des Gens in die Leber transportieren. Dort sollen die Zellen die Anleitungen umsetzen. Läuft alles nach Plan, wird das intakte Gen dann von den Scheren in das Erbgut eingebaut und das bislang fehlende Enzym gebildet.

Eine der Besonderheiten des Verfahrens liege darin, dass das Gen ganz gezielt in die Leberzellen gebracht werde, erläuterte Cathomen. "Die eingesetzten Virusvektoren sind so konstruiert, dass sie mit hoher Wahrscheinlichkeit in der Leber landen." Die Genscheren wiederum bauten das Gen neben einem Gen ein, das fast ausschließlich in der Leber abgelesen wird. 

Auf diese Weise soll verhindert werden, dass das Korrektur-Gen an irgendeiner Stelle des Erbguts eingebaut wird. Dadurch könnten Regulationsprozesse in der Zelle gestört werden, Krebserkrankungen könnten die Folge sein. 

Gentherapie: Genscheren könnten für längere Zeit in Zellen bleiben

Laut Cathomen besteht das größte Risiko darin, dass die Virus-Vektoren - und damit die Genscheren - derzeit noch für längere Zeit in den Zellen bleiben. Dies berge die Gefahr, dass sie das Erbgut irgendwann doch an einer ungünstigen Stelle schneiden. Dieses Problem sei künftig vermutlich in den Griff zu bekommen. "Derzeit arbeiten Forscher an der nächsten Generation von Genfähren, die so gebaut sind, dass die Genscheren schnell aus den Zellen verschwinden, nachdem sie ihre Arbeit getan haben."

"Wir sind sehr stolz, bei dieser wegweisenden Studie mitzumachen", sagte der behandelnde Arzt Paul Harmatz. Auch Patient Madeux ist hoffnungsvoll: "Ich habe jede Sekunde des Tages Schmerzen. Ich dachte, ich würde nicht länger als bis Anfang 20 leben." Etwa nach drei Monaten werden Tests zeigen, ob die Therapie angeschlagen hat. dpa, AZ

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